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細(xì)胞治療是近年來生命科學(xué)領(lǐng)域最具潛力的疾病治療技術(shù)手段之一，它利用一些細(xì)胞的特性，采用生物工程方法特殊處理后，使這些細(xì)胞具有治療疾病的功效。

作為西湖大學(xué)首批引進(jìn)的高層次人才，高曉飛一直致力于這方面的研究，他的主攻對(duì)象是人體內(nèi)的紅細(xì)胞——即抽出人體內(nèi)的一小管血，提取其中的造血干細(xì)胞，改造成為攜帶藥物的紅細(xì)胞，然后輸回人體內(nèi)，從而實(shí)現(xiàn)治療各種疾病的目標(biāo)。

為什么選擇紅細(xì)胞？

“紅細(xì)胞在臨床上，經(jīng)常被認(rèn)為是最沒意思的細(xì)胞?！备邥燥w說，但它的一些生物學(xué)特點(diǎn)可以用來做很多有意思的事情。

首先，它很多。紅細(xì)胞是人體內(nèi)數(shù)量最多的細(xì)胞，大約占細(xì)胞總量的四分之一，每秒鐘就有兩三百萬個(gè)紅細(xì)胞新生。

其次，它不會(huì)變異。紅細(xì)胞沒有細(xì)胞核，也就是說不存在染色體、沒有DNA，不會(huì)遺傳突變，因此即使改造以后，也無畸變可能。

第三，它很安全。紅細(xì)胞在人體循環(huán)系統(tǒng)中只能存在120天，之后它就會(huì)在肝脾中被清除，被改造的紅細(xì)胞也就安全地撤離人體。

為了確認(rèn)其安全性，高曉飛還特意做過一項(xiàng)測(cè)試，證實(shí)加載藥物以后的紅細(xì)胞，既不會(huì)改變?cè)械难?，也不?huì)改變血液的攜氧能力等。

紅細(xì)胞的這些優(yōu)點(diǎn)，決定了它非常適合用于開發(fā)細(xì)胞治療技術(shù)。而目前能成熟應(yīng)用這類技術(shù)的公司在世界范圍內(nèi)非常少，西湖生物醫(yī)藥的創(chuàng)立，在這一領(lǐng)域占領(lǐng)了一個(gè)制高點(diǎn)。

紅細(xì)胞療法能做的事，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不止于治療痛風(fēng)。

純紅細(xì)胞再生障礙性貧血、苯丙酮尿癥、血友病、法布瑞氏癥……這些聽上去很拗口的名字，這些承載著無數(shù)痛苦的罕見病，或許都將隨著紅細(xì)胞治療技術(shù)的成果轉(zhuǎn)化落地而看到希望。

我們可以把改造后的紅細(xì)胞想象成一艘船，每一次，這艘船搭載不同的藥物開進(jìn)人體內(nèi)，就能治療不同的病。

比如罕見病苯丙酮尿癥，在中國(guó)大約有12萬～15萬病人。

人體內(nèi)的苯丙氨酸羥化酶可以把食物里的苯丙氨酸催化成酪氨酸，然后轉(zhuǎn)化成巴胺腎上腺素，輸送到神經(jīng)系統(tǒng)。

苯丙酮尿癥，是由于肝臟里的苯丙氨酸羥化酶減少或功能缺陷，苯丙氨酸無法轉(zhuǎn)化成酪氨酸，只能通過其他途徑進(jìn)行代謝，從而產(chǎn)生的有害物質(zhì)苯丙酮酸在血管內(nèi)堆積，傷害神經(jīng)系統(tǒng)，最終導(dǎo)致智力落后或者發(fā)育停止。

在7000多種罕見病里，苯丙酮尿癥是為數(shù)不多可以治療的一種。患者需要從嬰兒時(shí)期開始，攝入低苯丙氨酸或者不含苯丙氨酸的食物，從“吃”這個(gè)源頭上杜絕苯丙氨酸進(jìn)入體內(nèi)。

而高曉飛實(shí)驗(yàn)室的治療方案是，將苯丙氨酸裂解酶轉(zhuǎn)入患者自身來源的血液干細(xì)胞中，在實(shí)驗(yàn)室經(jīng)過三周定向誘導(dǎo)成為紅細(xì)胞，保證酶穩(wěn)定地存在于紅細(xì)胞內(nèi)，再將改造后的紅細(xì)胞輸入患者體內(nèi)，讓苯丙氨酸裂解酶工作起來。

這意味著苯丙酮尿癥病人就可以和正常人一樣，不用再在飲食有忌口。

除了苯丙酮尿癥，還有血友病。

血友病是體內(nèi)的凝血因子異常導(dǎo)致的，所以身體經(jīng)常出血，比如關(guān)節(jié)、肌肉、皮下，甚至內(nèi)臟。血友病患者一旦出血，靠自己無法止血，如果沒有足量的藥物治療，會(huì)導(dǎo)致肌肉萎縮、運(yùn)動(dòng)功能障礙，甚至終生致殘。理論上，如果把凝血因子轉(zhuǎn)到患者紅細(xì)胞里，會(huì)更安全、持久、有效地讓病人得到治療。

缺什么補(bǔ)什么，不論是治療痛風(fēng)、苯丙酮尿癥還是血友病，高曉飛的紅細(xì)胞治療技術(shù)從本質(zhì)上看，方法是一樣的。也正因?yàn)槿绱耍@樣一種平臺(tái)技術(shù)的應(yīng)用前景非常廣闊。

科學(xué)研究遠(yuǎn)非一日之功，西湖生物醫(yī)藥的紅細(xì)胞治療技術(shù)背后，是基于無數(shù)科學(xué)家們對(duì)于紅細(xì)胞研究，測(cè)序技術(shù)發(fā)展，以及疾病機(jī)理的認(rèn)識(shí)。

Pre-A 輪融資近1億元人民幣，顯示了資本市場(chǎng)對(duì)這一項(xiàng)目的看好。跟投的天士力資本管理合伙人吉海濱說，過去五年他們一直關(guān)注細(xì)胞療法，高曉飛的項(xiàng)目雖然剛剛走出實(shí)驗(yàn)室，但他們看好這項(xiàng)技術(shù)的創(chuàng)新性和顛覆性，看好這支團(tuán)隊(duì)，更看重西湖大學(xué)這片不斷締造創(chuàng)新的土壤。

數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)科研機(jī)構(gòu)和高校的專利商業(yè)利用率不超過5%。很多科研成果僅僅停留在專利登記，后續(xù)的商業(yè)落地處于空白狀態(tài)。

相比之下，2011年斯坦福大學(xué)專利申請(qǐng)量252件，轉(zhuǎn)讓了101件，為申請(qǐng)量的40%；加州大學(xué)歐文分校截至2015年一共擁有的400余項(xiàng)專利，轉(zhuǎn)化143項(xiàng)，轉(zhuǎn)化率為35.75%。

更早的介入，更全的信息，更準(zhǔn)的判斷，自然而然演化出來的就是更“全”的輔助。從idea被提出的那一刻開始，到后期商業(yè)化的輔助、資本入場(chǎng)，每一步都有學(xué)校承擔(dān)代理人和守門人的角色?？茖W(xué)家除了專心科研，不需要將多余的精力放在如何成立一家公司上。

配合著高曉飛教授名字后面的介紹：西湖生物醫(yī)藥創(chuàng)始人、首席科學(xué)顧問，可以看到西湖大學(xué)貫徹了“讓搞科研的人去搞科研，讓搞金融的人去搞金融”。

在剛剛過去的全國(guó)兩會(huì)上，施一公說：“當(dāng)前，我們正處在科技創(chuàng)新空前密集活躍的時(shí)期。我們希望通過一系列探索和嘗試，真正讓師生在學(xué)術(shù)上自由探索，在科研上心無旁騖，從而能夠在基礎(chǔ)前沿研究領(lǐng)域?yàn)槿祟愇拿靼l(fā)展貢獻(xiàn)新的、重大原創(chuàng)性的發(fā)現(xiàn)，在核心技術(shù)領(lǐng)域取得重大突破和建樹?！?/span>

西湖大學(xué)嘗試的這套產(chǎn)學(xué)研模式，或許將會(huì)給國(guó)內(nèi)高校科學(xué)家創(chuàng)業(yè)提供可以借鑒的思路，而這也許會(huì)是西湖大學(xué)改變世界的另外一種方式。